目次

  1. オフラベル使用とは何か——添付文書と承認制度の基本
  2. オフラベル使用は違法か——法的評価の枠組み
  3. 医師の説明義務の内容と判例の立場
  4. オフラベル使用に伴う法的リスクと医療機関の対応
  5. 患者側の救済手段と相談窓口

オフラベル使用とは何か——添付文書と承認制度の基本

オフラベル使用（適応外使用）とは、医薬品医療機器等法（薬機法）に基づき承認された効能・効果、用法・用量、対象年齢等の範囲を超えて医薬品を使用することをいいます。医薬品は、薬機法第14条に基づき厚生労働大臣の製造販売承認を受けた上で、添付文書（同法第52条の2）に記載された適応範囲内での使用が原則とされています。

しかしながら、臨床現場では、学会ガイドラインや最新の医学的知見に基づき、添付文書記載外の目的で医薬品が使用されるケースが少なくありません。特に小児科領域、がん化学療法、精神科領域では、承認適応と実臨床のニーズとの乖離が大きく、オフラベル使用が事実上標準治療となっている例も存在します。

オフラベル使用は違法か——法的評価の枠組み

結論から申し上げると、オフラベル使用そのものが直ちに違法となるものではありません。薬機法は医薬品の製造販売承認制度を定めるものであり、医師の処方裁量を直接規制する法令ではないと解されています。医師法第17条に基づく医師の医学的判断権は広く認められており、個別患者に対する治療方針として適応外処方を行うこと自体は、医師の裁量の範囲内で許容されると考えられます。

保険診療上の取扱い

もっとも、保険診療においてオフラベル使用を行った場合、療養担当規則上、原則として保険給付の対象外となり、場合によっては保険医療機関の指定取消等の行政処分の対象となる可能性があります。例外として「55年通知」（昭和55年9月3日保険発第51号）により、学術的に根拠のある使用については保険適用が認められる場合もありますが、該当性の判断は慎重を要します。

民事責任との関係

民事上は、オフラベル使用により患者に健康被害が生じた場合、医療水準との整合性や説明義務の履行状況によって、民法第709条の不法行為責任または診療契約上の債務不履行責任（民法第415条）が問われる可能性があります。

医師の説明義務の内容と判例の立場

最高裁平成13年11月27日判決（乳房温存療法事件）は、「医師は、患者に対し、当該疾患の診断、実施予定の手術の内容、手術に付随する危険性、他に選択可能な治療方法があれば、その内容と利害得失、予後などについて説明すべき義務がある」と判示しています。この判例法理は、オフラベル使用にも及ぶと解されています。

オフラベル使用を行う場合、通常の説明義務に加えて、以下の事項について特に丁寧な説明が求められると考えられます。

  • 当該使用が添付文書記載の適応外であること
  • オフラベル使用を選択する医学的根拠（学会ガイドライン、文献等）
  • 承認された代替治療の有無とその利害得失
  • 予期される効果と副作用のリスク
  • 医薬品副作用被害救済制度（独立行政法人医薬品医療機器総合機構法第16条）の対象外となる可能性
  • 保険適用の有無および自己負担の見込み

特に最後の点、すなわちPMDAによる副作用被害救済制度が原則として適応外使用には適用されないこと（例外あり）は、患者の経済的・身体的リスクに直結するため、説明を怠った場合には説明義務違反と評価される可能性が高いと解されます。

オフラベル使用に伴う法的リスクと医療機関の対応

東京地裁平成15年5月28日判決は、適応外使用について、医学的合理性を欠く投与方法を用い、かつ患者への十分な説明を怠った医師の責任を認めています。他方、医学的合理性があり、適切な説明と同意（インフォームド・コンセント）が得られていた事案では、オフラベル使用自体を過失と評価しない裁判例も複数存在します。

医療機関に求められる体制整備

医療機関としては、以下の体制整備が法的リスクの低減に資すると考えられます。

  • 院内に適応外使用審査委員会等を設置し、使用の妥当性を事前審査する
  • 学会ガイドライン・エビデンスレベルを明記した使用プロトコルの作成
  • オフラベル使用専用の説明文書・同意書フォーマットの整備
  • 診療録への医学的根拠・説明内容・患者の同意経過の詳細な記載
  • 有害事象発生時の報告体制（薬機法第68条の10に基づく副作用報告義務の遵守）

とりわけ診療録の記載は、後の紛争において決定的な意味を持ちます。説明の実施事実とその内容が記録に残されていなければ、訴訟上「説明がなかった」と事実認定されるリスクがあります。

患者側の救済手段と相談窓口

患者側の立場からは、オフラベル使用による健康被害が生じた場合、まず医療機関から説明を受けた内容と同意書の記載を確認することが重要です。説明義務違反が疑われる場合には、診療記録・同意書・添付文書等を証拠として、医療機関に対する損害賠償請求を検討することになります。

また、医薬品副作用被害救済制度の対象となる余地があるかについても、PMDAへの個別相談を通じて確認することが望まれます。学会ガイドラインに準拠した適応外使用であれば、例外的に救済対象となる場合もあります。

オフラベル使用をめぐる法的問題は、薬機法・医師法・民法・保険診療ルールが複雑に交錯する領域であり、個別事案ごとに医学的評価と法的評価の双方が必要です。患者側・医療機関側いずれの立場からも、専門的判断を要する場面では早期に医療法務の専門家へ相談されることをお勧めします。

Legal Doctorの姉妹サービスであるMedi Lex（medi-lex.com）では、医療専門弁護士と医療専門家が連携し、オフラベル使用を含む医薬品関連トラブル、インフォームド・コンセントの適否、副作用被害救済等について、医学的知見と法的知見を統合したご相談対応を行っています。説明義務の履行状況や診療記録の評価、医療機関側の体制構築支援まで、幅広く対応可能ですので、お気軽にご相談ください。